罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊被纳入新版医保目录 11月28日，国家医保局发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称新版医保目录）。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法的盐酸伊普可泮胶囊被纳入新版医保目录，这将为PNH患者带来新的治疗选择。 PNH是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。 盐酸伊普可泮胶囊是诺华公司的一款创新药，于2024年4月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。 “盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择，有望改变中国PNH的治疗模式。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现。从药物机制来看，盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。被纳入新版医保目录后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。”天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示。 诺华公司中国区副总裁，零售、新兴市场及商务部负责人兼肿瘤治疗领域代理负责人陈晖表示：“诺华长期深耕血液疾病领域，不断开发并引入高临床价值的创新药物，并致力于探索多元化路径和方式，提升创新药物的可及性。自2017年以来，诺华已有近40款产品被纳入国家医保目录。” 据悉，新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。